Nouveaux médicaments en 2012 : un bon cru pour l’innovation

by A-L. Berthier | 7 janvier 2013 12 h 13 min

L’année 2012 a été prolifique. Aux Etats-Unis, le nombre de nouveaux médicaments autorisés par les autorités de la Food and Drug Administration a atteint son plus haut niveau depuis plus de 15 ans, avec 39 autorisations de mise sur le marché (AMM) accordées. En termes de nouvelles entités moléculaires (NEM), le cru 2012 s’avère particulièrement intéressant. 34 NEM ont été autorisées aux Etats-Unis, dont 11 possèdent le statut de médicament orphelin, tandis que l’Europe a donné son feu vert à 25 NEM, parmi lesquelles on compte huit médicaments ayant le statut d’orphelin (1). Retour sur les faits marquants de l’année écoulée.

Alors qu’en 2010 et en 2011, les AMM de génériques ont représenté quelque 35 % et 50 % du total des autorisations accordées en Europe, ce taux s’établit à 39 % en 2012. La tendance devrait d’ailleurs se maintenir à la baisse en 2013. Les prévisions de l’Agence européenne du médicament (EMA) tablent sur une centaine de dossiers de demande d’autorisation pour cette année. 54 d’entre elles devraient concerner des nouveaux médicaments, 20 des médicaments orphelins et 20 des médicaments génériques. En 2012, ces chiffres étaient respectivement de 52, 13 et 39. Dans le domaine des médicaments orphelins, ce statut a été attribué respectivement à 134 et 189 produits dans l’Union européenne et aux Etats-Unis.

L’apport des fondamental des biotechs

Le cru 2012 confirme également l’apport fondamental des biotechnologies et marque une série de « premières ». Parmi les principaux faits marquants de l’année 2012, on notera entre autres :

– la première autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique en Europe : Glybera® du néerlandais uniQure ;

– la première autorisation délivrée par la FDA à une thérapie enzymatique de substitution produite à partir de cellules végétales, Elelyso® développée par l’israélien Protalix en partenariat avec Pfizer ;

– l’autorisation d’un nouveau traitement de la sclérose en plaques aux Etats-Unis : Aubagio® de Genzyme. Le produit est actuellement en cours d’évaluation en Europe ;

– l’autorisation d’un nouveau traitement de la mucoviscidose en Europe et aux Etats-Unis : Kalydeco® de l’américain Vertex. Il s’agit par ailleurs de la première AMM européenne obtenue par Vertex ;

– l’autorisation en Europe et aux Etats-Unis du premier traitement du syndrome de Cushing : Signifor® (pasireotide) du suisse Novartis ;

– la première autorisation délivrée à un médicament d’une nouvelle classe candidate au traitement du diabète, les inhibiteurs du cotransporteur sodium-glucose de type 2 (SGLT2) : Forxiga® (dapagliflozin) d’AstraZeneca et de BMS indiqué en Europe pour le diabète de type 2 ;

– le maintien d’un niveau d’activité élevé des thérapies ciblées, avec neuf autorisations en 2012. A l’exception d’Erivedge® (vismodegib) du suisse Roche, ces produits sont tous des inhibiteurs de tyrosine kinase. Quatre d’entre eux proviennent de l’américain Pfizer : Bosulif® (bosutinib) pour la leucémie myeloïde chronique à chromosome Philadelphie positif (Ph+), Inlyta® (axitinib) pour le carcinome rénal avancé , Xalkori® (crizotinib) pour le cancer du poumon non à petites cellules ALK+ et Xeljanz® (tofacitinib) pour la polyarthrite rhumatoïde chez des patients intolérants ou résistants au traitement par le méthotrexate. Sur les trois autres inhibiteurs de tyrosine kinase autorisés en 2012, deux émanent également de sociétés américaines,  Cometriq® (cabozantinib) d’Exelixis pour le cancer médullaire de la thyroïde et Iclusig® (ponatinib) d’Ariad Pharmaceuticals autorisé dans deux indications, la leucémie myeloïde chronique et la leucémie lymphoblastique aiguë avec chromosome Philadelphie. Enfin, le suisse Novartis, à l’origine de la première thérapie ciblée mise sur le marché, Glivec® (imatinib mesylate), a obtenu l’autorisation en Europe de Jakavi® (UE)/Jakafi® (USA) (ruxolitinib) pour le traitement de la myélofibrose. On relèvera également l’autorisation en Europe et aux Etats-Unis de Stivarga® (regorafenib), inhibiteur multikinases de Bayer et Regeneron Pharmaceutical dans le cancer colorectal métastatique.

– Neuf protéines et peptides thérapeutiques ont été autorisés en 2012 aux Etats-Unis et/ou en Europe. Trois sont des anticorps, l’anticorps conjugué Adcetris® de Takeda et Millenium et les anticorps monoclonaux Perjeta® de Roche et raxibacumab de GSK. Deux protéines thérapeutiques ont été autorisées dans des indications ophtalmologiques. Il s’agit de l’aflibercept (Eylea®) de Bayer, protéine de fusion destinée au traitement de la forme humide de la dégénérescence maculaire liée à l’âge et de l’ocriplasmine (Jetrea®) de Thrombogenics indiquée dans l’adhésion vitréomaculaire symptomatique. Les deux autres protéines approuvées en 2012 sont le facteur XIII recombinant NovoThirteen® de Novo Nordisk pour la prévention des hémorragies chez les patients présentant un déficit congénital en facteur XIII et la glucarpidase Voraxaze® de BTG International (UK) pour le traitement de l’intoxication par le méthotrexate chez des patients souffrant d’insuffisance rénale. Enfin, les deux derniers produits de cette catégorie sont des peptides synthétiques : le peginesatide Omontys® de l’américain Affymax pour le traitement de l’anémie chez des insuffisants rénaux sous dialyse et le teduglutide Gattex® (USA)/Revestive® de NPS Pharmaceuticals et Nycomed – Takeda pour le traitement du syndrome de l’intestin court chez des patients ayant besoin d’une nutrition additionnelle par rapport à la nutrition parentérale.

Anne-Lise Berthier
Rédactrice en chef de BioPharmAnalyses[1]

(1) Au total, 46 NEM ont obtenu une AMM en Europe et/ou aux Etats-Unis en 2012.

Endnotes:
  1. BioPharmAnalyses: http://biopharmanalyses.fr/

Source URL: http://pharmanalyses.fr/nouveaux-medicaments-en-2012-un-bon-cru-pour-linnovation/